اختراع پلاسميد حاوي الگوي دهنده كه در زمينه تصحيح كارامد جهش IVSI.5 G>C در ژنHBB با استفاده از سيستم CRISPR/Cas9 كاربرد دارد؛ براي حل اين مشكل كه.تصحيح ژني مبتني بر مسير ترميمي HDR علي رغم دقت بالا، كارامدي نسبتا پاييني دارد اجزاي مختلغي در اين پلاسميد طراحي و وارد شده است كه امكان جداسازي كارامد سلول هايي كه به درستي تصحيح شده اند را فراهم مي آورد، استفاده از اين كاست ژني به عنوان الگوي دهنده در كنار پلاسميد بيان كننده Cas9/sgRNA به منظور القاي HDR و تصحيح جهش IVSI.5 G>G به عنوان دومين جهش شايع در ايران و شايع ترين جهش منطقه خراسان، در HSCهاي بيمار تالاسمي و پيوند مجدد آن به فرد بيمار كه به درمان بيماري منجر شده و پس از طي مراحل مربوطه قابل استفاده در فاز باليني خواهد بود.

مولكول dna طراحي شده با توالي ATATTTAAACCGACTTGGAATAGACTATA، مكمل ناحيه پرومتور ژن مايوستاتين در موش است. براي افزايش كارايي استفاده از اين مولكول در بدن موش، مولكول طراحي شده با تغييرات شيميايي فسفوروتيوات پايدار شد. اين مولكول در ابتدا بر روي سلول ترنسفكت شده و پس از اطمينان از كارايي آن بصورت عضلاني به موش تزريق شد. در هر دو مرحله آزمايشي مشخص شد كه اين مولكول توانست بدون هيچ گونه آسيب و ايجاد علائم ايمني و با كارايي بالا ژن مايوستاتين را خاموش كند.از سويي ديگر اضافه وزن موش‌ها در گروه تحت تيمار نسبت به گروه كنترل 99% معني دار شد همچنين نتايج حاصل از وزن قلب در تيمارها نشان از عدم معني داري بود كه نشان از طراحي درست و كارايي مناسب مولكول بود.